Ζάχαρη στα παιδιά...
...
Γράφει η Φιλία Δημητριάδη MD. FAAP.
Παιδοενδοκρινολόγος-Παιδοδιαβητολόγος
Τα τελευταία χρόνια η επιστημονική κοινότητα έχει καταλήξει πως η απώλεια ή δυσλειτουργία των β- κυττάρων των νησιδίων του παγκρέατος, που είναι υπεύθυνα για την παραγωγή ινσουλίνης, κρύβεται πίσω από τις περισσότερες μορφές σακχαρώδη διαβήτη. Η ινσουλίνη λοιπόν παραμένει η κύρια θεραπεία για πολλές μορφές σακχαρώδη διαβήτη.
Η πρόσφατη έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) της πρώτης συσκευής που χαρακτηρίζεται ως «τεχνητό πάγκρεας» δίνει ελπίδες για αυστηρό γλυκαιμικό έλεγχο με ελάχιστη παρέμβαση του ασθενούς.
Ποιές είναι όμως οι επιστημονικές εξελίξεις προς την κατεύθυνση όχι της διαχείρισης αλλά της οριστικής θεραπείας του σακχαρώδη διαβήτη;
Πολλαπλές στρατηγικές για την αντικατάσταση βήτα κύτταρων σε άτομα με διαβήτη έχουν ληφθεί υπόψιν. Ίσως πιο εκτεταμένα έχει μελετηθεί η μεταμόσχευση νησιδίων πτωματικού δότη σε άτομα με διαβήτη τύπου 1.
Παρά τις αρχικές επιτυχίες, αυτή η προσέγγιση έχει αποδειχθεί σε μεγάλο βαθμό απογοητευτική, με τα περισσότερα άτομα να απαιτούν εξωγενή θεραπεία με ινσουλίνη εντός 5 ετών από τη μεταμόσχευση.
Μία πιο ελκυστική στρατηγική περιλαμβάνει τη μεταμόσχευση βήτα κυττάρων που αναπτύσσονται από βλαστικά κύτταρα, ιδίως με τις πρόσφατες εξελίξεις στην παραγωγή μεγάλων αριθμών βήτα κυττάρων από ανθρώπινα βλαστικά κύτταρα.
Οι κλινικές δοκιμές βρίσκονται σε εξέλιξη σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα αυτών των κυττάρων σε άτομα με διαβήτη τύπου 1, με τα αποτελέσματα τους να αναμένονται τα επόμενα χρόνια.
Ακόμα λείπει από αυτές τις θεραπευτικές προσεγγίσεις μία απόπειρα αναγέννησης ή αντιγραφής των ενδογενών βήτα κυττάρων στο πάγκρεας.
Μια μελέτη του 2008 από τον Zhou και τους συνεργάτες του παρέχει την πρώτη εικόνα για το πώς ενδογενή κύτταρα στο πάγκρεας θα μπορούσουν να μετατραπούν σε βήτα κύτταρα. Αυτή η ομάδα έδειξε ότι η έγχυση γονιδίων όπως το Pdx1-στο παγκρεατικό παρέγχυμα των ποντικιών οδηγεί σε μετατροπή των εξωκρινών κυττάρων σε λειτουργικά β-κύτταρα, μια διαδικασία ευρέως γνωστή ως «επαναπρογραμματισμός».
Οι πρώτες μελέτες σχετικά με τον επαναπρογραμματισμό των β- κυττάρων αναδεικνύουν τις μεγάλες τεχνικές προκλήσεις. Για παράδειγμα, πώς πρέπει να γίνεται η επιλογή των κυττάρων προς επαναπρογραμματισμό;
Το 2009, ο Collombat και οι συνεργάτες του έδειξαν ότι η παγκρεατική misexpression του γονιδίου Pax4 οδήγησε στη μετατροπή των α- κυττάρων του παγκρέατος που παράγουν γλυκαγόνη σε λειτουργικά βήτα κύτταρα.
Ένα είναι σίγουρο, γίνεται μία διεθνής επιστημονική προσπάθεια με την βοήθεια των τεχνολογικών εξελίξεων και στόχο τη θεραπεία του σακχαρώδη διαβήτη.
Θα φέρουν όμως αυτές οι προσπάθειες, καρπούς με πρακτική χρησιμότητα στο άμεσο μέλλον;